本文转自医疗投资并购俱乐部，文章来自光大证券！
当前美国生物技术领域投资的热点是癌症免疫疗法、基因测序和基因治疗。其中前两项在国内相关的报告中已经有详细的介绍，但基因治疗行业动态却鲜有跟踪。本报告简单介绍基因治疗行业在海外的进展。
◆基因治疗技术基本成熟。自年以来，基因治疗在科研领域取得很多进展，重要成果均发表在国际顶级期刊上，该技术逐渐成熟并受到学术界的认可。从临床实验的统计来看，基因治疗的安全性和有效性有了很大的进步，且适用范围也从早期的单基因遗传疾病扩展到癌症、心血管等重大治疗领域。
◆基因治疗受到FDA、EMA等监管机构青睐。美国FDA下属的生物制品评价与研究中心在、年分别授予三个在研基因治疗药物“突破性疗法”资格。该资格是一个快速通道，能够帮助在研药物获得优先审评并加速批准。欧盟EMA则于年率先批准了基因治疗Glybera上市销售，使之成为第一个在西方国家被批准上市的基因治疗产品。
◆基因治疗公司受欧美投资者热捧。自年以来，基因治疗研发型公司融资额超过6亿美元，包括IPO、VC直投等方式。同时Celgene、Bayer、Pfizer、Sanofi等大药厂也通过合作研发或者市场权利买断等方式向基因治疗领域投资。在美股IPO的5家基因治疗研发型公司，上市至今的股价涨幅在53%-%之间。显示出基因治疗概念是当前美国生物技术领域投资的热点。
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本文刊登于《中国实用妇科与产科杂志》年1期72-77页
作者：詹阳1，刘从容2
基金项目：国家重点研发计划（YFC）
作者单位：1.首都医科医院病理科，北京;2.北京大学医学部基础医学院病理医院病理科，北京
通讯作者：刘从容，电子信箱：congrong_liu
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